撰文 | 王聪
编辑 | 王多鱼
排版 | 水成文
胶质母细胞瘤（Glioblastoma，GBM）是最常见和致命的脑肿瘤。由于这类肿瘤恶性程度极高，所以绝大部分的患者预后极差。胶质母细胞瘤患者经过手术、放疗、化疗等治疗手段后，其生存中位数仅为15个月左右，五年生存率不到5%。
近年来，免疫疗法在一些癌症的治疗中展现了强大的潜力，然而，迄今为止，免疫疗法对胶质母细胞瘤的疗效仍十分有限，其中部分原因是胶质母细胞瘤的抑制性肿瘤微环境导致的免疫逃逸，这涉及一些关键分子，包括免疫抑制细胞因子，以及PD-L1和IDO1等。而靶向抑制这些分子，可以使其抑制性肿瘤微环境由冷转热。
靛玉红，是靛蓝植物中的天然产物，也是中药当归龙荟丸的有效成分，已被用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）。此前的研究显示，靛玉红衍生物可以减缓小鼠胶质母细胞瘤的生长，但背后的具体机制还不清楚。此外，靛玉红及其衍生物的生物利用度较差，将其有效递送到肿瘤中还存在挑战。
2023年4月13日，哈佛大学医学院和布朗大学的研究人员在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为：PPRX-1701, a nanoparticle formulation of 6′-bromoindirubin acetoxime, improves delivery and shows efficacy in preclinical GBM models 的研究论文。
这项最新研究显示，由传统中药的天然化合物靛玉红的衍生物BiA制成的合成纳米颗粒配方——PPRX-1701，能够通过静脉注射给药，降低胶质母细胞瘤的抑制性肿瘤微环境的关键酶IDO1的表达，从而阻断胶质母细胞瘤小鼠模型的脑肿瘤生长，提高其存活率。
早在2011年，Sean Lawler 团队就在 Cancer Research 期刊发表论文【2】，发现靛玉红的化学衍生物BiA能够减缓小鼠胶质母细胞瘤的生长，体外和体内实验表明，靛玉红及其衍生物具有抗炎、抗肿瘤和神经保护作用。
