医药行业专题研究：政策支持下，儿童专用药步入发展快速路

1.1 全球儿童药市场规模超千亿美元，保持平稳增长

儿童群体大，潜在用药需求旺盛。根据联合国《儿童权利公约》，儿童系指18岁以下的任何人。而我国儿童概念通常是指0~14岁的人群。 2021年全球0-14岁人群共19.85亿人，占全球总人口比例为25.33%。

全球儿童药市场规模逐年上升，2020年超千亿美元。在需求驱动下，全球儿童药物市场规模呈逐年上升趋势。根据药智网数据，2020年 全球儿童药市场规模达到1052亿美元，2015-2020年CAGR为4.5%。而根据IQVIA数据，2021年全球药品市场规模约1.42万亿美元，2017- 2021年CAGR为5.1%，儿童用药占全球药品总额的仅7%左右。我们认为与人口数量占比相比，儿童用药规模占比仍有较大提升空间。

1.2 国内儿童药市场增速快，潜力大

二胎政策带来儿童人口数量提升。2021年中国0-14岁人数为2.47亿人，占中国总人口的17.50%。据第七次全国人口普查数据显示，0-14 岁儿童人口比2010年多了3000多万人，比重上升了1.35个百分点，主要是两次二孩生育政策促进了生育率提升。

国内市场CAGR为10%，保持快速增长。根据米内网数据，2012-2019年我国儿童药市场规模CAGR达到10%，2019年达到872亿元，2020年受 新冠疫情影响规模下降至700亿元，同期我国药品总规模约1.64万亿元，儿童药占比仅4%左右，与儿童群体占总人口比例相比明显偏低。 我们认为随着新冠疫情影响减弱，我国儿童药市场将重回增长趋势，预计2021年市场规模在千亿左右。

我国儿科就诊人数保持增长。虽然近年来新生儿数量有所下降，但2011-2019年我国综合医院儿科就诊人次保持持续增长，CAGR为7.8%。 我们认为随着国家对儿童健康的关注度提升，社会和家庭规范用药意识增强，我国儿童药需求将持续释放。

我国儿童患病率和就诊率呈上升趋势。根据卫健委数据，0-14岁儿童两周患病率与就诊率均有所上升，从而带动儿童药需求持续提升。 其中0-4岁儿童两周患病率由2008年的17.4‰提升至2018年的22‰；5-14岁儿童两周患病率由2008年的7.7‰提升至2018年的13.1‰。0-4 岁儿童两周就诊率由2008年的24.8‰提升至2018年的24.9‰；5-14岁儿童两周就诊率由2008年的9.1‰提升至2018年的11.9‰。

1.3 国内儿童药供给不足问题突出

儿童不是成人的缩小版，开发儿童专用药至关重要。儿童体内呈现的药动学和药效特征与成人存在较大差异。一是儿童各个器官尚未发 育完全，其肝脏代谢酶活性、肾清除率、血脑屏障等与成人存在较大差异；二是儿童的成长是动态渐进的，不同生长阶段对药物的清除 和代谢能力具有非线性的差异。2016年《国家药品不良反应监测报告》显示，中国儿童用药不良反应发生率为12.9%，其中新生儿高达 24.4%，而成人只有6.9%。因此，不能简单地将成人药通过减量等方式用于儿童，开发儿童专用药至关重要。

我国儿童药存在品种少、剂型少、规格少、特药少的“四少”局面。根据米内网数据，截至2022年5月我国获得批文的产品数约1.84万 个，其中儿童药约930个，占比5%，品种少。我国儿童药以颗粒剂、片剂、口服溶液为主，刻痕片、吸入剂、咀嚼剂、贴剂等更适合儿童 用剂型缺乏。不同体重儿童用药剂量不同，而我国超过90%产品只有1个规格，规格少。我国儿童以呼吸系统、消化系统、抗感染用药等 普药为主，肿瘤疾病、心血管疾病、神经系统疾病等特药较少。

1.4 美国儿童药政策发展历程

作为全球儿童药物规模最大的市场，美国儿童药政策的变更极具代表性。从1994年的《儿科用药标签规则》，至2002、2003年相继颁布 的两部重要法规——《儿童最佳药品法案》和《儿科研究公平法案》， FDA对儿科研究的观念逐渐由“避免临床试验保护儿童”转变为 “通过临床试验保护儿童” ，逐步促进了儿科药物临床研究及合理用药。《儿童最佳药品法案》(BPCA)延续了儿科市场独占权条款，规 定如果企业开展儿科药物研究，并增加儿科标签（包括适应证和剂量），可获得6个月的市场独占权。《儿科研究公平法案》(PREA)则要 求除非FDA同意豁免或延迟，所有新药申请均需在成人临床二期结束会议后60天内提交儿科研究计划。BPCA 和PREA 的实施大幅改善了儿 童用药的可及性和安全性，对我国有重大借鉴意义。

我国儿童药迎发展机遇

2.1 儿童药政策支持力度逐步加强

政策支持推动儿童药品发展。2011年开始，我国开始明确鼓励儿童专用药研发生产，完善儿童用药目录。近年来，儿童药在审评审批、 基药目录、医保目录、市场独占期等方面都得到政策大力支持。我们认为在政策支持下，儿童药市场有望迎来新的发展阶段。

2.2 儿童药优先审评审批加快上市步伐

儿童药优先审评审批加快上市，可及性大幅提升。2016年，药审中心发布了《关于临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定基本原 则及首批优先审评品种的公告》，首批5个儿童用药注册申请获得优先审评审批。2019年12月1日全国人大通过了新版《药品管理法》， 明确鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。 2020年 新修订的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中设立优先审评通道，将儿童用药品纳入到优先审评审批程序。药品上市许可申请的 审评时限一般为200个工作日，与完整的申报路径相比，优先审评审批程序的审评时限缩短至130个工作日。

优先审评审评儿童药以化药为主，适应症结构持续改善。2016-2021年纳入优先审评的儿童药产品数达131个，其中有63个获批。从纳入 优先审评的儿童药类别来看，82%为化药，15%为中药，3%为生物制品；神经系统用药占比最高，达到20%，儿童药适应症结构改善。

给予儿童药市场独占权。2022年，国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》中提出，国家鼓励 儿童用药品的研制和创新，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12 个月的市场独占期，在此期间内不再批准相同品种上市。

真实世界研究助力儿童药研发。按照传统的临床试验设计和研究方法，儿童临床试验存在招募难、入组慢、易脱落等困难，容易导致研 究效率下降或无法提供充分研究信息。2020年9月，国家药品监督管理局发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则 （试行）》，提出真实世界研究在儿童药物研发中较常用的五种情形，利用真实世界证据成为儿童药研发的一种策略，有望进一步加快 儿童药研发速度。

2.3 儿童药在医保目录调入方面获得倾斜

儿童药为历年医保目录调整优先考虑领域。2017、2019和2020版医保药品目录调整都将儿童药物列为优先考虑调入药品，其中2017新增 91个儿童药品种，2019年常规调入38个儿童药，2020年约共调入儿童药17个，2021年调入约9个儿童药品种，其中包括诺西那生钠、阿加 糖酶α、艾替班特等罕见病用药。 2022年6月29日，国家医保局正式公布了《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录 调整工作方案》，向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜，并取消了2017年1月1日后获批的限制。

纳入医保后品种放量可期。以2017年纳入医保的小儿肺热咳喘颗粒和九味熄风颗粒为例，其中小儿肺热咳喘颗粒2017年城市公立医疗机 构销售额达到7399万元（+457%）；而九味熄风颗粒销售额则从纳入医保前几乎为零，快速增长至2021年的2000万元左右。

2.4 新版基药目录新设儿童用药目录

新版基药目录新增“儿童药品”。2021年11月，《国家基本药物 目录管理办法(修订草案)》公开征求意见,在基药范围中首次新增 “儿童药品”目录。我们认为国家基药目录增设儿童用药目录， 主要是向WHO看齐。2021年10月，WHO发布第八版《儿童基本药物 标准清单》，收集的品种接近350种，共29个分类，分类与成人版 基药目录基本一致。而我国2018版基药目录中，儿童用药仅22 种，品种丰富空间巨大。

三条主线把握儿童药投资机会

主线一：关注国内儿童药新品种上量机会

关注儿童药新品种、新剂型、新规格、新适应症。我们认为在审评审批体系完善、医保和基药准入倾斜以及儿童药取消一品两规限制等 政策支持下，目前我国儿童药市场呈现出的“四少”局面将持续缓解。可以从新品种、新剂型、新规格、新适应症四个维度把握儿童药 上市节奏，以及在医保、基药准入后带来的放量节奏。

以新剂型和新适应症为例，其上市后有望获得显著临床优势。与近邻日本相比，我国儿童药适应症主要集中在抗感染、维生素/矿物质补 充剂、镇痛药等；而日本则更为分散，在阻塞性气管疾病、系统用抗过敏药、强心/降压/利尿等适应症占比高于我国。剂型方面，我国 儿童药以片剂、注射剂、胶囊剂等传统剂型为主，而日本在颗粒剂/散剂、口服溶液剂及其他儿童适宜剂型方面占比高。

主线二：关注具备消费属性的儿童药

具有消费属性的儿童药品增速较快。随着人均可支配收入增长，消费型医疗需求不断提升。同时，消费型医疗以自费产品为主，具备品 牌效应，有自主定价权，免疫控费政策。消费型儿童药品兼具儿童药和消费医疗双重景气度，其典型代表如重组人生长激素和维生素AD 滴剂。重组人生长激素主要用于因内源性生长激素缺乏引起的儿童生长缓慢等，具备医美属性；而维生素AD滴剂主要用于预防和治疗维 生素A和D缺乏症，同样起促进儿童生长发育的作用。

根据米内网数据，2021年城市公立医院市场重组人生长激素市场规模约47亿元（+14%），2013年以来CAGR高达22%，保持持续快速增长。 维生素AD滴剂以院外市场为主，2021年城市实体药店维生素AD滴剂市场规模约10亿元，与2020年基本持平，我们认为伴随着维生素AD滴 剂渗透率提升和使用周期延长，市场空间仍然巨大，同时市场将持续向伊可欣等龙头品牌集中。

关注儿科中成药独家品种医保/基药放量机会

关注儿科中成药独家品种市场机会。我们认为儿科是中成药传统优势领域，独家品种有望通过进入医保和基药目录实现快速放 量，同时独家品种受集采影响相对可控。米内网最新数据显示，2021年我国儿科中成药销售额合计近150亿元（+38%），其中公 立医疗机构终端儿科中成药销售额近90亿元。从公立医疗机构终端和城市实体药店终端来看，Top10品种基本以独家品种为主。