医药行业深度报告：CGT行业高景气，CXO市场快速扩容

细胞与基因治疗（CGT）技术革新，潜力无限

　　细胞与基因治疗：引领未来医疗革新的创新疗法

　　CGT（细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，通过对患者进行细胞治 疗和基因治疗，能够以细胞和基因作为载体，直接对造成患者疾病的根源进行治疗，实现一般临床手段难以达成的 治疗效果，CGT作为新兴的治疗手段，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。

　　细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增，最后将细胞输回患者体内，达到治疗 目的；基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患者的基因 缺失和错误，从而治愈疾病。

　　目前CGT行业的新药研发主要应用细胞治疗技术，特别是其中的CAR-T/CAR-NK等疗法，基因治疗技术由于仍不 够成熟，管线数量较少，但基因治疗技术具有靶向性、可控性和治愈效果强的特点，在未来具有良好的发展前景。

　　细胞治疗：主要分为免疫细胞治疗和干细胞治疗

　　细胞治疗采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿 癯细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。

　　免疫细胞治疗，是指在体外对某些类型的免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性处理后再回输至人体内，使其表现 出杀伤肿瘤细胞，清除病毒等功能。目前火热的CAR-T细胞疗法就是免疫细胞治疗方法之一。

　　干细胞治疗，是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。在临床上较常使用的干细胞种类主要有 间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。由于干细胞具有多向分化、免疫调节以及分泌细胞 因子等特点，因此已经成为细胞治疗研究的核心领域之一。

　　基因治疗：可分为体内基因治疗和体外基因治疗

　　基因治疗是指将外源正常基因导入到靶细胞内，校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法，目标基因或与宿主细 胞染色体整合，或不整合位于染色体外，但能在细胞中得到表达，从而起到治疗疾病的目的。

　　根据治疗途径，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病 毒载体直接递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后重新输入患者体内。

　　CGT药物的独特优势：填补难治性疾病治疗手段的空白

　　CGT药物能够为难治性疾病治疗提供新选择。包括化疗在内的传统治疗手段在应对难治性疾病时通常无法体现出较 好的疗效，而CGT药物能够直接作用于疾病的根源，因此CGT疗法为一些传统疗法治疗无效、难以治愈或者容易复 发的疾病提供了新的治疗选择。