行研报告——医药行业病毒载体专题报告中AAV信息汇总

病毒载体是一种常用的分子生物学工具，可将遗传物质带入细胞，原理是利用病毒具有传送其基因组进入其他细胞进行感染的分子机制。病毒是一种由核分子和蛋白质构成的非细胞形态生物，能够携带基因进入受体细胞，经开发和改造后可用作 CGT 载体。由于病毒的多样性及宿主机体的高度复杂性，目前仅腺病毒、腺相关病毒、慢病毒、逆转录病毒和溶瘤病毒等少数种类可改造为 CGT 载体。（注：CGT是Cell & GeneTherapy即细胞与基因治疗的简称）

当前使用最广泛的两种病毒载体：腺相关病毒(AAV)和慢病毒(LV)

在基因和细胞治疗中，使用的载体可以分为病毒载体和非病毒载体：迄今为止， 大多数基因疗法利用病毒载体来传递目标基因。据 Samantha L. Ginn综述文章的统计，在 1989-2017 年间基因治疗的所有临床试验中，使用病毒载体的临床占总数的 67.3%。根据《An Analysis Of The Gene Therapy Viral Vector Landscape》，目前常用的病毒载体包括腺相关病毒（AAV）、慢病毒（LV）、仙台病毒、腺病毒 （AdV）、逆转录病毒和溶瘤病毒等，相比于腺病毒和逆转录病毒来说，慢病毒载体和 AAV 载体安全性较好，二者在临床试验中使用的数量也越来越多。非病毒载体主要有脂质纳米颗粒、聚合物纳米颗粒，外泌体等。该类载体具有低免疫原型、低成本、易规模化生产等优点，但转染效率、细胞毒性、靶向性等问题还有待解决。