新药研发环境不断向好，中国创新药迎来高速发展期。在此期间，医药创新圈待解之困依旧存在，相较不少肿瘤发病率、死亡率高的 " 双高 " 态势，有专家直言，创新药物研发面临 " 双低 " 现状——药物临床试验成功率低，药物临床使用有效率低……近日举行的 " 上海源创新药高峰论坛 " 聚焦 " 以临床价值为导向 " 的新药开发方向，中国科学院饶子和院士、陈凯先院士、樊嘉院士，以及 100 多位医学界、药学界、工业界和投资界代表出席，探讨如何打造生物医药产业的源头创新机制。
创新药研发 " 双低 " 现状怎么破解
饶子和院士由中国基础研究发展历程及其团队多年的研究经历谈到，基础研究对新药开发及临床应用具有积极作用。他表示，" 建制化 " 是国家战略科技力量的关键优势，" 战略性基础研究多学科团队联合攻关 " 模式是新时期科技创新的必然选择。陈凯先院士谈到基于大数据和人工智能的精准药物设计，以及我国生物医药发展格局的深刻变化。
新药研发是一个非常复杂而充满不确定性的历程。复旦大学生命科学学院和附属肿瘤医院教授石乐明教授谈到，当前，创新药物研发面临 " 双低 " 现状：首先，药物临床试验成功率低，进入临床试验的候选物众多，但最终能获批上市者却甚少；其次，药物临床使用有效率低，对获批上市的很多药物，多数用药患者并不能从中获益。
他认为，临床前，生物医学研究结果普遍存在的不可重复性问题或是导致 " 双低 " 的重要原因。精准医药创新依赖于高质量大数据，只有通过确保数据产生、分析和解读等环节的高质量和标准化，方可挖掘出与疾病预防、诊断和治疗相关的可靠生物标志物，从而提高新药研发成功率和药物临床使用有效率，服务患者。
大型医院从临床端撬动新药的诞生
也因此，如火如荼的新药研发历程期待临床医生的参与，从临床端精准发力。
复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士围绕 " 肝癌样本库的建设与转化研究 " 谈到，中国新发肝细胞癌（简称肝癌）占全球 45.3%，总体五年生存率 14.1%，术后 5 年转移 / 复发率 68.4%，一系列数据提示，早诊早治、抗转移复发是提高患者总体生存关键。我国 " 十二五 " 生物技术发展规划中，明确提出要建立起 " 大型生物样本、标本、病例资源和人类遗传资源库以及共享服务体系。中山医院肝癌研究所经多年发展已建立规范的肝癌生物样本库，转化是生物样本库建设的灵魂，生物样本库与转化医学对早期诊断与预后预测、精准医学与药物靶点探索、推动肝癌分析和分子分型以及指导临床随机对照研究均具有积极意义。
瑞金医院副院长沈柏用教授认为，胰腺癌是目前治疗效果最差的恶性肿瘤，被称为 " 癌中之王 "。胰腺癌诊疗一方面迫切需要寻求安全有效的临床新技术、新方法以切实提高病人的诊治率，另一方面又需深入开展基础研究以期在胰腺癌发生发展、浸润转移机制等领域有所突破。目前，瑞金医院胰腺疾病诊疗中心针对上述问题创新性地提出 " 胰腺癌全生命周期管理 " 理念，围绕遗传风险评估，提高早诊率；创新临床路径，实现个性治疗；预后判断及治疗敏感度预测以及复发转移干预的精准防治四个方面展开研究，以期改善胰腺癌的总体预后。
复旦大学附属中山医院肿瘤内科主任刘天舒教授指出，目前中国消化道肿瘤的疾病负担仍很重，呈发病率、死亡率 " 双高 " 特征。随着分子分型的开展，从单纯化疗到联合靶向治疗，再到现在的免疫治疗，晚期消化道肿瘤的中位生存期已有明显进步。对分子机制的探索促进了药物治疗的发展，但是肿瘤本身存在的异质性导致了治疗效果的差异。针对不同的肿瘤微环境、不同的分子分型、不同的免疫特征，很多药物正在研发或处于临床试验阶段。" 目前，中山医院也在开展消化道肿瘤的基础和转化研究，比如怎样克服肿瘤的耐药机制、怎么发掘新的靶点。我们还在开展许多新药临床研究，包括靶向药物、免疫联合治疗。" 刘天舒教授说，希望通过医学科学家、临床研究者、医药企业的协作，提高患者的生存期、生活质量。